导读：今年3月终止III期临床试验后，治疗早期阿尔茨海默病的新药aducanumab“死而复生”。受此消息影响，渤健公司股价大幅高开近40%。只是，多名不愿具名的中国医药公司人士表示，目前来看，FDA通过的难度较大，只能静待FDA的意见，FDA需要评估该药物的安全性和有效性。

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作者

经济观察网瞿依贤田进

10月22日，渤健公司（Biogen）与卫材（Eisai）共同宣布，在与美国食品药品监督管理局（FDA）协商后，渤健计划于明年年初提交阿尔茨海默病新药aducanumab的上市申请。

受此消息影响，渤健公司股价大幅高开近40%，截至收盘涨幅虽有所收窄，仍达到26.11%，市值大增百亿美元。

今年3月21日，独立数据监督委员会对aducanumab出具了无效性分析，认为其达到预期效果可能性很低。“被判死刑”也直接导致了aducanumab两项代号为ENGAGE和EMERGE的临床试验终止。

渤健公司对经济观察网记者表示，两项临床试验的终止是公司主动提出的，而重新申请上市是基于渤健与FDA的商讨下进行的一项新分析，公司在终止临床试验后分析了规模更大的患者数据。

渤健在声明中表示，III期EMERGE试验中，患者的临床衰退得到显著减缓。使用aducanumab的患者在认知与功能（如记忆力、方向感和语言）方面获得了显著改善，患者的日常生活也得到改善，包括进行个人理财、家务活动（如打扫卫生、购物和洗衣服）和独自出门旅行。

在与FDA共同审查相关数据后，渤健认为，基于较大数据集的全新分析结果与此前的无效性分析预测的结果之间存在差异，原因主要在于患者对高剂量aducanumab的暴露程度更高。

基于与FDA的讨论，渤健公司计划于年初提交生物制剂上市许可申请（BLA），提交的内容将包括来自I/Ib期临床试验的数据以及来自III期临床试验的完整数据。

上述申请一旦获批，aducanumab将成为能够减缓阿尔茨海默病患者临床衰退的首个疗法。

渤健公司透露，公司将在年12月举办的阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上公布EMERGE和ENGAGE更大数据集的全新分析详细结果。

全球阿尔茨海默病共有万患者，中国大约有万，但该领域17年无对症新药上市，药物研发极其艰难。美国阿尔茨海默病协会预测，如果有1款针对病因或缓解病情进展的新药，未来5年可将重度阿尔茨海默病患者减少50%。

如果获得FDA批准，Aducanumab将成为首个能改善阿尔茨海默病临床症状的药物，同时也将证明减少脑内β淀粉样蛋白的积累将有利于老年痴呆症状的改善。

只是，多名不愿具名的中国医药公司人士对经济观察网表示，临床测验有效是一回事，能否通过FDA批准又是另一回事。目前来看，FDA通过的难度较大，只能静待FDA的意见，FDA需要评估该药物的安全性和有效性。

此前，华海药业医学市场部总监王磊向经济观察网介绍，因为阿尔茨海默病的发病机制至今不能确定，只有2-3种主流假说，根据各类假说去寻找治疗方案成为药企最常用的方法。

第一类是抗有*蛋白类的抗体，此前已做了多款创新药，但都没有很好的效果；第二类是阻断细胞外的拓展，也未有很好的效果；第三类，寻找Aβ斑体的低聚物或者斑块一类的抑制剂，目前没有此类的药品；第四类是基因治疗，这是一个十分有希望的方向，但还无法实现。

该药物（aducanumab）即属于第一种类型。

渤健公布的试验数据显示，在代号为EMERGE的临床试验中，接受高剂量aducanumab（10mg/kg）治疗的AD患者的认知能力显著改善。但在代号为ENGAGE的临床试验中，高剂量或低剂量的aducanumab都没有显著改善患者的认知能力。

一名医药机构人士对经济观察网表示，两个基本相同的实验（EMERGE与ENGAGE），实验结论却相反，因此后期可能需要更多的实验去证实药物的有效性。

王磊也曾向经济观察网介绍，最近十几年来，各大药企投入了数十亿美金，颗粒无收。现在所有能够看到的治疗阿尔茨海默病的创新药治疗方案，没有任何一个获批的，从年美金刚（用于治疗中重度至重度阿尔茨海默型痴呆）上市到现在16年的时间，创新药研发失败率几乎是百分之百。

中国新药研发监测数据库数据显示，自上世纪以来，截至目前，全球在研AD药物共计个，其中已上市药物27个，注册前药物1个，III期临床26个，II期临床60个，I期临床59个，另外还有超过80%的药物都处于无进展或终止状态。

过去20多年，阿尔茨海默病新药研发投入亿美元，但各家药企的个药物相继折戟。

年，辉瑞、强生和Elan制药联合开发的阿尔茨海默症药物在临床测试中的结果极差，宣布停止研发；年，礼来承认花费26年的新药研发失败；年，默沙东宣告新药试验终止；年，阿斯利康与礼来共同宣布，停止一种用于治疗早期和轻度阿尔茨海默症患者药物的全球试验。

不过，近期治疗AD的好消息不断。

由上海绿谷制药有限公司（以下简称“绿谷制药”）和上海药物所联合研发的国内原创新药甘露特钠（GV-）也公布了III期临床试验结果：GV-治疗第4周即出现显著疗效，且持续稳定地改善患者的认知功能障碍。

一位接近上海药物所人士接受经济观察网记者采访时表示，GV-将在今年第4季度获批。绿谷制药也在回复记者的采访函中表示：“目前公司正在全力配合新药上市的相关评审工作，预计年内可以获批。”

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